遺伝子治療とは、ある遺伝子を患者の体内に入れ、その遺伝子が作り出すたんぱく質の作用により病気を治療すること。例えば、がんの遺伝子治療の場合、変異などにより正常な機能をはたしていない遺伝子の働きを抑制したり補ったりすることで、正常な機能を回復させ、がん細胞の無限増殖を停止し、がんを自死に導く。